Moelle osseuse : support de thérapie génique

mardi 15 juin 2010
par  Pierre PETITGAS
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Les virus sont souvent vus comme des organismes nuisibles, et concernant le SIDA, c’est un fait avéré.

Pourtant, une équipe de recherche menée par le professeur Patrick Aubourg a réussi à transformer et inactiver ce virus pour freiner l’évolution chez deux enfants de l’adrénoleucodystrophie, une maladie génétique rare et mortelle.

Nathalie Cartier-Lacave, chercheur à l’INSERM qui a contribué à ce bond de géant en matière de thérapie génique, raconte sur France-Info l’histoire de cette formidable aventure.

Deux chercheurs de l’INSERM ont réussi à utiliser le virus du SIDA pour venir à bout d’une maladie rare mortelle : l’adrénoleucodystrophie.

Il s’agit d’une maladie grave qui détruit le cerveau des enfants. Les enfants tombent malades entre 5 et 8 ans, puis, en 3-4 ans, le cerveau meurt.

Dans cette maladie, fait défaut une substance blanche, la myéline, qui se trouve dans le cerveau et qui gaine les cellules nerveuses, permettant au cerveau de donner des ordres à tout le corps par influx. Sans elle, le cerveau devient alors incapable de communiquer avec tout le reste du corps, et c’est une mort à petit feu dans les trois années qui suivent.

Thérapie génique Patrick Aubourg et Nathalie Cartier-Lacave ont réussi un miracle : cette maladie est génétique, il fallait donc modifier l’ADN des cellules. Il fallait un vecteur capable de rentrer dans la cellule. Seuls les virus y parviennent, particulièrement les rétro-virus. Or, s’il est bien un virus particulièrement performant pour rentrer dans les cellules, c’est justement le virus du sida.

Les deux chercheurs ont donc dégagé tout ce que contenait de mauvais le virus du SIDA et ils ont mis à l’intérieur le bon gène. Ils ont ensuite fait une greffe   de moelle osseuse   aux enfants et ces cellules ont été capables de passer la barrière du cerveau et de remplacer les macrophages du cerveau par les bonnes cellules capables d’arrêter la dégradation de la myéline.

L’expérience réalisée s’est avérée concluante. Deux enfants testés ont vu leur maladie se stabiliser complètement et ont pu retourner à l’école et reprendre une vie sociale normale.

En veine d’astuce, les deux chercheurs ont procédé à une auto-greffe   sur trois enfants, c’est à dire qu’ils ont cultivé les cellules des enfants afin d’y insérer le virus du sida neutralisé, puis ils les ont greffées dans la moelle osseuse   des trois enfants.

Qui eût dit que le plus terrible fléau de ces trente dernières années servirait un jour de remède génique contre une maladie rare ?


France-Info : Le virus du SIDA au service de la thérapie génique

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